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La Roma e gli endpoint surrogati

Se decidi di sperimentare un medicinale per convincere un’agenzia regolatoria ad approvarlo o un medico a prescriverlo dovresti cercare di dimostrarne l’efficacia nel modo più chiaro possibile. Di solito – di norma o per opportunità – il confronto è col placebo. Molto più opportuno sarebbe studiare in parallelo l’efficacia o la sicurezza del farmaco più utilizzato per la malattia in questione. Ma è molto rischioso (per il produttore) e quindi non avviene quasi mai. Ma dopo aver visto la partita della Roma ieri – per non dire delle altre in questo inizio di stagione – la cosa che mi ronza nella testa è un’altra. Gli endpoint surrogati.

E’ una questione di cui si discute da tempo, purtroppo tra i pochi intimi interessati agli aspetti etici della ricerca e alle politiche e alle strategie della ricerca scientifica. Sempre più spesso, al posto di un obiettivo clinico di indiscutibile importanza, le sperimentazioni cliniche scelgono outcome alternativi: l’escamotage più frequente è identificare un marker biologico “correlato” all’efficacia clinica (nel senso che sarebbe “ragionevole” prevedere che il malato abbia una migliore evoluzione di malattia in caso di modifica positiva del marker). In oncologia, per esempio, si può utilizzare il miglioramento dei livelli di PSA (Prostate Specific Antigen) per “dimostrare” una  prognosi più favorevole nel cancro della prostata. Sebbene questi effetti non provino un sollievo dalle sofferenze o un prolungamento della sopravvivenza.

Perché scegliere endpoint surrogati?  Conviene perché:

  • riduce la durata di un trial
  • permette sperimentazioni meno ampie e, soprattutto, meno costose.

Qualche anno fa, Thomas Fleming (della Washington University di Seattle) propose quattro livelli di endpoint accettabili. Eccoli:

  • Level 1: a true clinical-efficacy measure;
  • Level 2: a validated surrogate endpoint (for a specific disease setting and class of interventions);
  • Level 3: a nonvalidated surrogate endpoint, yet one established to be “reasonably likely to predict clinical benefit” (for a specific disease setting and class of interventions);
  • Level 4: a correlate that is a measure of biological activity but that has not been established to be at a higher level.

Se dovessi spiegare il problema (non da poco) ad un amico che non ci capisce nulla di queste cose gli farei vedere una partita della Roma, avvertendolo che il “possesso palla” non conta nulla. Gli endpoint veri sono questi, piuttosto:

  • Livello 1: gol fatti
  • Livello 2: gol subiti
  • Livello 3: tiri nello specchio della porta
  • Livello 4: tiri al lato.

Il resto serve solo a ipnotizzare i tifosi. O le agenzie regolatorie.

Fonte: Roma – Siena, Stadio Olimpico, 22 settembre 2011. Video http://video.gazzetta.it/roma–siena-1-1/89873

Fleming TR. Surrogate endpoint and FDA’s accelerated approval process. Health Affairs 2005;24:67-78. doi:10.1377/hlthaff.24.1.67

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Luca De Fiore

Comunicare la salute e la medicina:
tutto quello che vorresti chiedere ma hai paura di sapere. E nemmeno sai tanto a chi chiedere…