E’ un documento di fondamentale importanza per la promozione di farmaci e dispositivi medici. Per diverse ragioni.

E’ una “guidance” e non una “rule”. Un orientamento e non una regola. Differenza importante per almeno due motivi: da una parte la FDA sembra chiedere all’industria di farsi coinvolgere nel governo dell’informazione sul farmaco in una prospettiva di ragionevolezza, nella quale non sia più necessario dare regole stringenti. Dall’altra, sempre FDA ammette l’impossibilità di redigere norme che regolino un ambiente, come il social web, che le proprie regole se le dà in modo dinamico e, soprattutto, autonomo.

E’ centrato su uno specifico aspetto della propaganda farmaceutica che ha ormai assunto importanza centrale: la promozione dell’uso off-label. E’ questa, infatti, la chiave attraverso la quale l’industria entra nel mercato e successivamente lo amplia. Il governo di questi percorsi di marketing è il solo strumento per garantire (forse) la sostenibilità del sistema sanitario in rapporto al consumo di medicinali e di tecnologie.

E’ così articolato e completo che la FDA riesce a mandare un messaggio chiaro all’industria: “Ragazzi, sappiamo molto di voi”. Sappiamo che le richieste di informazione o chiarimenti sull’uso off-label dei vostri prodotti pubblicate sui siti più disparati sono spesso suggerite da voi. Sappiamo che siete capaci di dar voce a blogger apparentemente indipendenti per scrivere di usi non autorizzati di medicinali. Sappiamo che i medici che fanno domande ai relatori durante i congressi sull’utilizzo off-label di farmaci sono spesso proprio i vostri ospiti al convegno. Sappiamo anche che gli stessi relatori congressuali che descrivono dettagliatamente nuovi studi sperimentali che amplierebbero le indicazioni dei vostri prodotti sono opinion leader selezionati e ben compensati. Sappiamo che non pochi pazienti o associazioni di malati che postano video su YouTube ricevono finanziamenti.

Sappiamo tutto, insomma. Non possiamo che raccomandare di dare informazioni che abbiano queste caratteristiche: “truthful, non misleading, accurate, and balanced”. Sta a voi decidere come comportarvi, rispettando la filosofia stessa del social web, in cui chi imbroglia perde credibilità e si autoesclude.

Non chiedeteci altre regole, però, sembra dire FDA: quelle che già esistono sono più che sufficienti.

Fonte: Guidance for Industry responding to unsolicited requests for Off-Label Information About Prescription Drugs and Medical Devices

Qualsiasi device– dal notebook al cellulare – è diventato personale: siamo passati dal personal al personalized computer. Erano 100 milioni nel 1993, i PC , quando nascevano il web e la EBM. Un miliardo nel 2008 e saranno 10 miliardi nel 2020, quando sarà scomparsa la distinzione tra i dispositivi e telefono, cinepresa e televisione saranno lo stesso oggetto. Oggi il 30 per cento dei medici statunitensi ha un iPad e il numero raddoppierà tra sei mesi. La tecnologia si diffonde perché si adatta alle esigenze di un’utenza che –scrive Clay Shirky – “dà valore di per sé all’essere connessi”.

In una contesto fortemente caratterizzato da due driver – personalizzazione e condivisione – gli spazi del social network saranno il luogo dove l’informazione su salute/malattia si tradurrà in conoscenza condivisa. E’ un percorso che riguarda il medico, il farmacista o il dirigente: già oggi i “social media” sono piattaforma per esperienze di e-learning o per sperimentali progetti di ricerca condotti con lo strumento  inventato da Zuckerberg. Non mancano anche opportunità di studio e approfondimento: pensiamo alla presenza su Facebook del Drugs & Therapeutics Bulletin o alla attività delle Sanford Guides su YouTube e Twitter. Una volta “partecipati” dati e risultati della ricerca escono irrobustiti dal confronto tra pari.

Si aprono così opportunità formative per il personale sanitario ma anche per il cittadino. Un paziente “empowered” che chiede e al tempo stesso  offre risposte utili alla sua salute diventa alleato nel percorso verso l’appropriatezza. E’ un esercizio superfluo interrogarsi sulla “qualità” dei contenuti discussi nel social web; piuttosto, le istituzioni dovrebbero cogliere la sfida di misurarsi pariteticamente con la Rete, come esercizio di…

• Ascolto
• Valutazione della propria capacità persuasiva
• Trasparenza.

Finito il tempo della “informazione” sui farmaci: l’unica strada è la “comunicazione” sulla salute. Interattiva, multi direzionale e nella quale l’«esperto» è l’outlier: quello che “vive” le cose, non che sostiene di conoscerle.

Nato con l’EBM, il web, anche in questo frangente ne favorisce la crescita invitando a prestare maggiore attenzione a quel “gradino” della medicina basata sulle prove troppe volte dimenticato: l’importanza primaria del valore che ciascuna persona assegna ai diversi elementi che definiscono il proprio benessere o malattia. Grazie al web tornano in gioco le biografie – di malati ma anche di medici, infermieri, dirigenti – , contaminando in maniera feconda il dato biologico esito della clinica e della ricerca.

Da una parte, un’analisi puntuale, finalmente senza apparenti condizionamenti, pragmatica al punto che a qualcuno potrà sembrare cinica: l’assistenza al malato di tumore ha fatto passi da gigante ma, non cambiando strategie, è insostenibile e si rischia di sprecare risorse a fronte di benefici impalpabili. Quando ci sono, i benefici. Le evidenze – su questo concordano i molti “portatori di interessi” coinvolti dal Lancet nel numero speciale -  raramente supportano l’uso di farmaci molto costosi che nel migliore dei casi prolungano di giorni o di poche settimane la vita delle persone malate. Spesso a fronte di effetti indesiderati difficilmente governabili e assai pesanti.

Come spiega Muir Gray nel suo splendido, piccolo e nuovo libro, How to getter better value healthcare, il servizio sanitario (è necessario ripetere: il servizio sanitario) poggia su un sistema di valori diversamente percepiti. Ciò che è valore per il medico può non essere tale per il dirigente; ciò che è valore per il payor (ente, istituzione, fondazione) può non essere tale per l’infermiere o il riabilitatore. Soprattutto, ciò che ha valore per il malato può non averlo (o  in misura diversa) per gli altri stakeholder. Probabilmente, è impossibile allineare i diversi protagonisti su una scala valoriale condivisa. Se è così, però, il malato (la persona, l’utente) deve essere riportato al centro del sistema; “the patient is at the centre, the coordinating point”. Punto.

Che c’entra questo con Jobs? C’entra, perché in diverse occasioni, in questi anni, mi sono chiesto se le cure di cui poteva beneficiare uno degli uomini più ricchi del mondo avrebbero potuto essere le stesse – o comunque paragonabili – a quelle di cui avrebbe potuto godere uno qualsiasi dei cittadini italiani. E ogni volta la risposta (forse un po’ ottimistica…) era che “sì, fortunatamente i protocolli sono condivisi a livello internazionale e che, semmai, le cure prestate per le quali il fondatore della Apple aveva dovuto pagare personalmente nel nostro Paese sono garantite gratuitamente”.

La differenza è in quegli ultimi giorni, nelle ultime settimane. Nella quiete di cui Jobs ha potuto godere, nella assistenza domiciliare qualificata. In poche parole, nella qualità di quell’ultima parte di vita nella propria casa, vicino ai familiari e a pochi amici convocati per il congedo.

Morire a casa vicino alle persone che amiamo assumendo solo farmaci capaci di alleviare il nostro dolore. Sarebbe bello fare uno studio di confronto, tra questa opzione e le altre comunemente praticate. Un percorso di HTA: bello e certamente superfluo perché già si conosce il risultato.

E’ una questione di cui si discute da tempo, purtroppo tra i pochi intimi interessati agli aspetti etici della ricerca e alle politiche e alle strategie della ricerca scientifica. Sempre più spesso, al posto di un obiettivo clinico di indiscutibile importanza, le sperimentazioni cliniche scelgono outcome alternativi: l’escamotage più frequente è identificare un marker biologico “correlato” all’efficacia clinica (nel senso che sarebbe “ragionevole” prevedere che il malato abbia una migliore evoluzione di malattia in caso di modifica positiva del marker). In oncologia, per esempio, si può utilizzare il miglioramento dei livelli di PSA (Prostate Specific Antigen) per “dimostrare” una  prognosi più favorevole nel cancro della prostata. Sebbene questi effetti non provino un sollievo dalle sofferenze o un prolungamento della sopravvivenza.

Perché scegliere endpoint surrogati?  Conviene perché:

• riduce la durata di un trial
• permette sperimentazioni meno ampie e, soprattutto, meno costose.

Qualche anno fa, Thomas Fleming (della Washington University di Seattle) propose quattro livelli di endpoint accettabili. Eccoli:

• Level 1: a true clinical-efficacy measure;
• Level 2: a validated surrogate endpoint (for a specific disease setting and class of interventions);
• Level 3: a nonvalidated surrogate endpoint, yet one established to be “reasonably likely to predict clinical benefit” (for a specific disease setting and class of interventions);
• Level 4: a correlate that is a measure of biological activity but that has not been established to be at a higher level.

Se dovessi spiegare il problema (non da poco) ad un amico che non ci capisce nulla di queste cose gli farei vedere una partita della Roma, avvertendolo che il “possesso palla” non conta nulla. Gli endpoint veri sono questi, piuttosto:

• Livello 1: gol fatti
• Livello 2: gol subiti
• Livello 3: tiri nello specchio della porta
• Livello 4: tiri al lato.

Il resto serve solo a ipnotizzare i tifosi. O le agenzie regolatorie.

Fonte: Roma – Siena, Stadio Olimpico, 22 settembre 2011. Video http://video.gazzetta.it/roma–siena-1-1/89873

Fleming TR. Surrogate endpoint and FDA’s accelerated approval process. Health Affairs 2005;24:67-78. doi:10.1377/hlthaff.24.1.67

Via: MedicalBillingandCoding.org

Tutto nasce da un’evidenza: i libri non si leggono ma si regalano. E a donarli sono aziende, grandi e piccole che siano, che si affrettano a commissionare alle signore dell’editoria splendide strenne che vanno ad arredare gli studi di architetti ed ingegneri, ma soprattutto (e ti pareva) dei medici.

Transazioni a sei cifre, per spostare migliaia di copie di libri d’arte da un capo all’altro della penisola (e talvolta da Taiwan o Singapore fino al magazzino dell’hinterland milanese), ad un solo scopo: che la moglie segnali al marito politico l’interesse delle aziende per queste edizioni così … familiari. E che il consorte se ne ricordi quando si tratterà di dare battaglia sul prezzo di un medicinale. Tutto fila: il solo interrogativo è se è stato prima lui a scendere in politica o lei in tipografia.

L’ultimo (meglio: il più recente) episodio vede coinvolto un senatore, già sottosegretario alla Salute e presidente di una Commissione del Senato. Sembra che abbia favorito un’azienda farmaceutica tentando di introdurre una norma volta a rendere nulli i provvedimenti Regionali limitativi delle prescrizioni di alcuni farmaci; l’ordine di un congruo quantitativo di copie di un libro d’arte pubblicato dalla casa editrice della moglie sarebbe l’atteso segno di riconoscenza,

L’interessato ha dichiarato di non saperne nulla. Come i cittadini italiani, del resto, ai quali vicende del genere non vengono raccontate. Più che un conflitto, ha il sapore di un confit di interessi: perfettamente riuscito e col retrogusto un po’ agrodolce.

Scrive Senak: “Il settore farmaceutico non sta facendo davvero un buon lavoro sul fronte YouTube. Si tratta di un mezzo potente che obbliga a un utilizzo creativo, e molte aziende a quanto pare non vedono l’utilità di impegnare risorse ed energie su questo fronte. Però recenti stime ci dicono che ogni minuto di tutti i giorni dell’anno vengono uploadate su YouTube 36 ore di filmati. A quanto pare c’è chi comprende le potenzialità enormi di questo mezzo…”. Attualmente, secondo il blogger statunitense, esistono 21 canali YouTube gestiti da 14 aziende farmaceutiche (alcune ne gestiscono più di uno): alcuni permettono agli utenti di inserire commenti, altri no. Molti non vengono aggiornati da molti mesi, e sono in pratica canali dormienti.

L’azienda che più di ogni altra ha puntato su YouTube è la Johnson & Johnson, tradizionalmente molto presente sui social media, che con quasi 3.000.000 di views del materiale uploadato raccoglie più utenti di tutte le altre aziende messe insieme e insidia colossi della comunicazione sanitaria istituzionale come gli statunitensi CDC. “Qualitativamente parlando, c’è ancora tantissimo spazio di manovra e di miglioramento da parte degli stakeholder farmaceutici, e quando le aziende decideranno di investire su YouTube tutto fa pensare che i numeri cambieranno molto”, commenta Senak.

david frati

Fonte: Senak M. YouTube By the Numbers – Pharma Channels and Rankings. EyeonFDA 20/12/2010.