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Real world evidence: solo scorciatoie?

Se chi ha inventato l’espressione real world evidence avesse avuto l’idea di registrarla sarebbe diventato milionario. Soprattutto negli ultimi tempi è diventata onnipresente, soprattutto negli eventi sponsorizzati da industrie farmaceutiche. Questa idea così seducente non ha fatto a tempo ad essere messa in discussione da Holger Schunemann (prima in un blog sul BMJ e poi in un editoriale su Recenti Progressi in Medicina [1]) che il network italiano Cochrane ha dedicato proprio a questa novità una giornata di riflessione e di confronto.

Attempt to replicate clinical trials with real-world data generates real-world criticism. Matthew Herper

Anche la Food and Drug Administration è tenuta, in base al 21st Century Cures Act, a valutare in modo concreto l’utilità dei “dati dal mondo reale” (RWD) ai fini regolatori e approvativi: cosa che naturalmente ha ancor di più sollecitato l’avvio di studi, di programmi di raccolta e di analisi dei dati e la nascita di società specializzate in questo tipo di ricerche. Aetion è una società newyorchese che fonde competenze epidemiologiche di alto livello con capacità tecnologiche di qualità altrettanto elevata, finanziata ad oggi con 77 milioni di dollari a partire dalla propria fondazione, grazie al denaro giunto da industrie come Sanofi, venture capitalists e agenzie di servizi. Al meeting annuale dell’American Diabetes Association, Aetion ha reso noti i risultati di uno studio su un farmaco antidiabetico condotto per verificare la possibilità di confermare con RWD gli esiti di una sperimentazione controllata. Per uno dei fondatori della società, Sebastian Schneeweiss del Brigham and Women’s Hospital, che ne ha parlato con STAT (2), lo studio è un passo avanti che potrebbe cambiare il tono del dibattito rendendolo più costruttivo. La FDA sembra soddisfatta perché i real world data potrebbero sollecitare ulteriori studi sperimentali randomizzati e controllati, e ha finalizzato con Aetion e con l’istituzione sanitaria di Boston un accordo per la verifica con RWD dei risultati di 30 trial completati e di 7 in via di conclusione.

Se anche Robert Califf, ex commissario della FDA e docente della Duke University, si è complimentato, il famoso clinico e ricercatore della Cleveland Clinic Steven Nissen ha dichiarato di “non saper se ridere o piangere: che abbiano ottenuto la risposta giusta non significa che sia una buona ricerca, non è una buona metodologia e non è un sostituto per studi clinici prospettici.” È un approccio che genera ipotesi, ma certamente non può servire per prendere decisioni regolatorie o per compiere delle scelte al letto del paziente. Di parere simile anche David Nathan, direttore del Diabetes Center del Massachusetts General Hospital: “Quante volte Aetion deve replicare una sperimentazione clinica prima che si possa credere ai risultati? Un numero infinito di volte.” Harlan Krumholz, dell’ospedale di New Haven a Yale, è più possibilista di altri critici e si augurerebbe che i dati del mondo reale giungessero dalle cartelle cliniche elettroniche, conciliando qualità del dato e tempestività.

The 16-week, real-world data analysis reached the same conclusion as the 8-year cardiovascular outcomes clinical trial. This will contribute to the program’s base of empirical evidence that will inform regulatory decision-making. Aetion’s tweet | 2 luglio 2019

Schneeweiss troppo ottimista? Probabilmente, se anche in questa occasione una personalità come Nissen ricorda quante volte sia stata ingannevole la ricerca osservazionale. Dalla parte di quest’ultima c’è il tempo: se sono metodologicamente ben disegnate, le sperimentazioni controllate randomizzate richiedono molti anni per essere condotte e giungere alla conclusione. “Gli ostacoli agli studi randomizzati di routine a basso costo su larga scala sono spesso regolatori e culturali” ha twittato Ben Goldacre. “Accettando le scorciatoie osservazionali della ‘real world evidence’ inutilmente deboli, dichiariamo di “preferire prove deboli piuttosto che il duro lavoro del cambiamento normativo e culturale”.

  1. Schünemann H. Tutte le prove sono real world evidence. Recenti Progressi in Medicina 2019;110(4):165-7.
  2. Herper M. Attempt to replicate clinical trials with real-world data generates real-world criticism, too. Stat 2019; 3 luglio.

Nella foto in alto: Jeff Turner: Sunset on the Charles River. Flickr Creative Commons.

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Luca De Fiore

Comunicare la salute e la medicina:
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