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Farmaci: una deriva antiregolatoria per il bene dell’economia?

L’umore dei vertici “di casa madre” delle industrie farmaceutiche non è buono: nel 2016, la Food and Drug Administration ha approvato solo 22 nuovi prodotti, il numero più basso dal 2010 e molto inferiore ai 45 dello scorso anno. A confronto, la European Medicines Agency ha dato il via libera a 81 novità (erano 93 nel 2015) contando però anche gli equivalenti. Va detto che, a fine 2015, la FDA anticipò l’approvazione di alcuni farmaci così come altri – per i quali si prevedeva il semaforo verde nel corso di quest’anno – saranno probabilmente ammessi nelle prossime settimane: dall’ocrevus per la sclerosi multipla al sarilumab per l’artrite reumatoide.

Al di là delle procedure regolatorie, il problema all’origine del malcontento dei dirigenti delle multinazionali farmaceutiche sembra essere la contrazione dei margini di redditività dei nuovi prodotti, scesi secondo l’agenzia Deloitte a circa il 3,7% dell’investimento contro il 10,1% del 2010. Sembra impossibile, considerata l’escalation dei prezzi e l’iperbolico costo raggiunto non solo da farmaci specialistici. Basti pensare a uno dei prodotti di più recente approvazione, eteplirsen, indicato per la Malattia di Duchenne (MDM). Molto discusso, per l’efficacia dubbia o nel migliore dei casi modesta,[1] è stato infine approvato dalla FDA per tipo più comune di MDM (13% del totale dei malati) e a condizione che l’industria svolga una sperimentazione clinica che finalmente dimostri che il medicinale migliori la funzione muscolare, esito ancora non documentato dagli studi presentati. Eteplirsen sarà messo in commercio negli Stati Uniti ad un costo di diverse centinaia di migliaia di dollari l’anno per paziente.

An antiregulatory ideology of new FDA and Department of Health and Human Services leadership are a dangerous combination. Aaron S. Kesselheim e Jerry Avorn

Quanto avvenuto negli Stati Uniti a proposito di MDD, è un indizio di come la Politica non si sia risparmiata per favorire le industrie, ma la conferma definitiva di una stretta alleanza è giunta lo scorso dicembre con il 21st Century Cures Act firmato dal presidente Obama, atto giudicato “a huge deregulatory giveaway to the pharmaceutical and medical device industry”[2]. Si confermano i finanziamenti alla Precision medicine initiative e al Cancer moonshot voluto dal vicepresidente Biden, sottraendo però 3,5 miliardi di dollari all’impegno di sanità pubblica per le vaccinazioni e la prevenzione del tabagismo. La nuova legge sembra premiare i National Institutes of Health con un maggiore finanziamento annuo, ma – osservano Kesselheim e Avorn sul JAMA – i fondi promessi sono comunque da approvare anno per anno e, da molte stagioni, i NIH soffrono di una progressiva contrazione di credito.[3] Il tutto in un contesto che accorda all’industria la possibilità di presentare domanda di approvazione di nuovi prodotti accompagnandola solo con dati riconducibili alla cosiddetta “real world evidence”.[4] Sdoganando con questo termine gli studi osservazionali notoriamente a rischio di condizionamenti e distorsioni tali da renderli poco affidabili. Ha scritto Julia Belluz su Vox: “Unlike clinical trials, these types of data aren’t very rigorous — they’re just observations about things that are already happening, not experiments with placebo controls. Drugmakers could conceivably find any correlation they want in the data and present them as proof their products work.”3

Percorsi più facili, in futuro, anche per i dispositivi medici. Ma la grande novità riguarda la possibilità di ricorrere alle esperienze di pazienti per informare le decisioni regolatorie. La questione è diventata d’attualità proprio successivamente al caso del farmaco per la MDM prima citato, la cui approvazione da parte della FDA è avvenuta in un contesto di forte e aggressiva pressione esercitata dalle associazione dei malati.

Scrivono Kesselheim e Avorn: “Ironically, it was the establishment decades ago of FDA standards for demonstration of efficacy and safety that transformed the US pharmaceutical industry from purveyors of uncertain remedies into one of the most successful industries in the world.” In definitiva, solidità e credito dell’industria farmaceutica si sono formate proprio grazie a controlli e valutazioni istituzionali più rigorose. “Lower standards – proseguono i due autori – will most benefit companies adept at ‘gaming the system’ to achieve success in shorter, less costly studies using poorly validated biomarkers, at the expense of more scientifically and clinically minded manufacturers that attempt to demonstrate patient outcome benefits in longer, larger, more expensive trials.” Oltre a mettere i cittadini a rischio per l’assunzione di farmaci non sufficientemente sperimentati, a risentire di una legislazione più permissiva saranno proprio le industrie più serie, che dovranno sostenere la concorrenza di aziende spregiudicate.

Uno degli istituti di bioetica più famosi del mondo, l’Hastings Center, ha posto alcuni interrogativi precisi sulle ricadute della legislazione, destinata a essere conservata anche con la Presidenza Trump, essendo stata approvata a larga maggioranza bipartisan: “Underlying this view is a value judgement of the possible harms of approving drugs that are ineffective or unsafe, versus the harm of not approving a safe and valuable drug when it first becomes available.  Does delaying the approval of treatments evoke a sense of medical paternalism, or ethically responsible care? Who should weigh these risks – the government, industry, or the public?  Is it ethical for the government or industry to make such judgements, if it is the public who must bear their consequences?”[5]

Siamo sul punto di dover governare una deriva “anti-regolatoria” che affidi alle istituzioni il solo compito di sorvegliare soprattutto a posteriori la sicurezza dei medicinali e non la loro efficacia. E’ probabile sia un espediente volto a favorire dinamismo e ripresa industriale ma forse è un azzardo. I benefici per l’industria di questa politica già si vedono in Italia, come leggiamo in un articolo di Roberto Turno sul Sole 24 Ore Sanità: “Il pre-consuntivo 2016 di Farmindustria confeziona intanto una somma di ‘segni più’. A cominciare dalla produzione che sfonda ormai i 30 miliardi con una crescita a ottobre (su ottobre 2015) del 5,3% e una media del +2,3% in dieci mesi, il migliore della media in tutti i settori: ma con ordini ancora in crescita nell’ultimo bimestre dell’anno per il solido incremento delle vendite all’estero”.[6]

Sarebbe più onesto dichiarare apertamente che queste misure sono una scommessa per la ripresa dell’economia. Piuttosto che, come osservano Kesselheim e Avorn – sostenere che siano pensate per risolvere problemi che in realtà non esistono, come la presunta eccessiva lentezza nell’approvazione dei nuovi prodotti.

 

[1] Silverman E. FDA review casts doubts on fisrt drug for combating Duchenne. Stats 2015; 20 novembre.

[2] Hiltzick M. The 21st century act. Los Angeles times 2017; 4 gennaio. http://www.latimes.com/business/hiltzik/la-fi-hiltzik-21st-century-20161205-story.html

[3] Kesselheim AS, Avorn J. New “21st Century Cures” legislation speed and ease vs Science. JAMA. Published online January 05, 2017. doi:10.1001/jama.2016.20640

[4]Belluz J. The biggest healthcare reform since Obamacare, explained in 600 words. Vox 2015; 13 dicembre http://www.vox.com/2016/12/2/13809984/what-is-21st-cures-act

[5] Zacharias R. The 21st Century Cure Act sparks values debate. The Hastings Center blog 2016; 22 dicembre.

[6] Turno R. La farmaceutica continua a crescere. Il Sole 24 Ore Sanità 2017: 5 gennaio.

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Luca De Fiore

Comunicare la salute e la medicina:
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